日本で最も高額な医薬品、3億497万円が国民健康保険の対象に

厚生労働省は2月13日、中外製薬が開発した希少疾患治療薬「エレビディス」の薬価（公定価格）を3億497万円（約1379万元）に決定した。これは日本で最も高額な医薬品となる。この薬は、遺伝子変異によって筋肉の壊死や筋力低下を引き起こすデュシェンヌ型筋ジストロフィーの患者を対象としており、1回の投与で治療できる。

この決定は、厚生労働大臣の諮問機関である中央社会保険医療協議会の総会で承認された。厚生労働省は、2月20日に保険収載し、同日発売する予定だ。対象は歩行可能な3歳から7歳の患者である。投与前には、期待される治療効果を確認するための検査を実施します。

国内における対象患者数は、2026年度には37人になると予測されています。今後は、新規診断例に限定し、年間20人程度を予定しています。指定難病や小児慢性特定疾患医療費助成制度の活用により、患者様の自己負担は最小限に抑えられます。